7月30日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《2019年度藥品審評報告》（以下簡稱《報告》）?！秷蟾妗凤@示，2019年國家藥監(jiān)部門持續(xù)推動藥品審評審批制度改革，優(yōu)化注冊管理體系，提高審評質(zhì)量，加快新藥好藥上市，不斷提升公眾用藥可及性。全年有10個1類新藥，58個進口原研藥（含新適應癥），2個兒童用中藥新藥獲批上市；95個品種（按活性成分統(tǒng)計）通過口服固體制劑一致性評價，較2018年（57個品種）增長66.7%；253件藥品注冊申請被納入優(yōu)先審評程序，82個品種通過優(yōu)先審評程序加速獲批上市；境外已上市臨床急需新藥名單中，有16個獲批，累計獲批數(shù)量達26個。
按時限審評率超90%
2019年，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）積極構(gòu)建藥品審評流程為導向的科學管理體系，堅持依法依規(guī)、公開透明、科學規(guī)范審評。
《報告》顯示，2019年，藥審中心受理新注冊申請共8082件（含器械組合產(chǎn)品5件），其中需技術(shù)審評的注冊申請6199件，較2018年增長了11.21%；直接行政審批（無需技術(shù)審評）的注冊申請1878件。
2019年，藥審中心的工作重點已從解決藥品注冊申請積壓逐漸過渡為提升藥品注冊申請的按時限審評審批率，繼續(xù)實現(xiàn)中藥、化學藥、生物制品各類注冊申請按時限審評審批率超過90%。全年完成審評審批的注冊申請共8730件（含器械組合產(chǎn)品5件），其中完成需技術(shù)審評的注冊申請6817件；無需技術(shù)審評的直接行政審批任務1908件。
截至2019年底，排隊等待審評的注冊申請已由2015年9月高峰時的近22000件降至4423件。從審評數(shù)量、質(zhì)量和時限看，審評審批制度改革成效顯著。
1類創(chuàng)新藥注冊申請增長20.8%
受益于藥審改革加速，2019年創(chuàng)新藥注冊申請數(shù)量大幅增長，藥品研發(fā)創(chuàng)新態(tài)勢明顯。《報告》顯示，藥審中心2019全年受理1類創(chuàng)新藥注冊申請319個品種（化學藥的品種數(shù)以活性成分統(tǒng)計，中藥和生物制品的品種數(shù)均以藥品通用名稱統(tǒng)計，下同），較2018年增長了20.8%；其中，新藥臨床試驗（IND）申請有302個品種，較2018年增長了26.4%；新藥上市申請（NDA）為17個品種，較2018年減少了8個。
國內(nèi)企業(yè)自主創(chuàng)新的新藥申報數(shù)量逐年增加，境外新藥在我國同步申報的趨勢日益明顯。在319個1類創(chuàng)新藥申請中，244個品種來自國內(nèi)企業(yè)，占比七成以上，適應癥主要集中在抗腫瘤、抗感染和消化系統(tǒng)疾病領(lǐng)域；75個品種為進口藥，適應癥主要集中在抗腫瘤、內(nèi)分泌和神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域。
319個1類創(chuàng)新藥申請中，有219個品種為化學藥，較2018年增加了39.5%；其中有206個IND申請，13個NDA申請；189個IND申請獲批通過，抗腫瘤藥物、消化系統(tǒng)疾病藥物、抗感染藥物和神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物較多，占全部創(chuàng)新藥臨床試驗批準數(shù)量的70%。此外，還有100個1類生物制品創(chuàng)新藥申請，其中99個為治療用生物制品，1個為預防用生物制品；治療用生物制品的IND申請，適應癥主要集中在抗腫瘤治療領(lǐng)域。
新藥加速上市
2019年，多個用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病及公共衛(wèi)生方面急需的新藥好藥完成技術(shù)審評獲批上市，更好地滿足了我國民眾的用藥需求?！秷蟾妗凤@示，藥審中心審評通過164件新藥上市申請。其中包括10個1類創(chuàng)新藥，58個進口原研藥（含新適應癥）；82個品種通過優(yōu)先審評程序得以加快上市，其中40個為具有明顯臨床價值的新藥，占比48.8%；還包括6個罕見病用藥和7個兒童用藥。
據(jù)悉，繼2018年發(fā)布的第一批境外已上市臨床急需新藥名單后，藥審中心在2019年遴選確定了第二批26個品種名單，并逐一與名單內(nèi)相關(guān)企業(yè)進行溝通，幫助其盡快提出注冊申請。通過設立專門審評通道、接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)，以及加強與申請人溝通交流等措施，16個臨床急需境外新藥在2019年獲批國內(nèi)上市，較2018年增長了60%。其中，罕見病藥品在3個月內(nèi)完成審評，其他臨床急需藥品在6個月內(nèi)完成審評，大大縮短了境外新藥在我國上市的時間差距。
藥審改革深化
2019年是藥品監(jiān)管法治史上具有里程碑意義的一年。《疫苗管理法》、新修訂《藥品管理法》（以下簡稱“兩法”）的出臺和實施，將行之有效的藥品審評審批制度改革措施固化為法律成果，鼓勵研制和創(chuàng)新新藥，為深入推進藥品領(lǐng)域改革奠定了更為堅實的法律基礎(chǔ)。
藥審中心全方位確保各項改革措施落到實處。《報告》顯示，2019年藥審中心將253件注冊申請納入優(yōu)先審評程序，其中34%為具有明顯臨床價值的新藥，比2018年高出11個百分比；其次為同步申報品種，占28.1%；“按與原研藥質(zhì)量和療效一致的標準完善后重新申報品種”占比則從2018年的16.6%降至7.9%。從數(shù)據(jù)變化來看，仿制藥數(shù)量逐漸減少，優(yōu)先審評資源更多聚焦到具有明顯臨床價值、臨床急需和臨床優(yōu)勢的品種上。
仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價工作在2019年持續(xù)推進，正式發(fā)布了3批參比制劑目錄，含748個品規(guī)；95個品種（107個品規(guī)）通過口服固體制劑一致性評價。注射劑一致性評價的整體研究思路和技術(shù)要求明確，截至2019年底，在已發(fā)布的22批1899個品規(guī)的參比制劑中，有402個品規(guī)為注射劑。
這一年，原輔包與制劑共同審評審批制度正式落地。藥審中心對原料藥登記受理系統(tǒng)和技術(shù)審評系統(tǒng)予以完善，將15538個符合要求的原輔包產(chǎn)品推送至登記平臺并標識為“A”。
基于技術(shù)審評需要和申請人合規(guī)情況，2019年藥審中心啟動核查任務1230個，接受核查報告1242份；基于投訴舉報和審評發(fā)現(xiàn)的問題，啟動有因檢查12個。
科學審評提升能力
在不斷完善和優(yōu)化審評審批流程、提高審評效率的同時，藥審中心全力推動我國藥品審評審批體系與國際接軌，增加協(xié)調(diào)性，扎實推進審批科學基礎(chǔ)建設，提升審評隊伍能力。
2019年，藥審中心積極參與ICH國際協(xié)調(diào)和指導原則轉(zhuǎn)化實施工作，開展ICH培訓；開展以指導原則為核心的審評標準體系建設，統(tǒng)一審評尺度，減少審評自由裁量權(quán)，完成了《晚期非小細胞肺癌臨床試驗重點技術(shù)指導原則》等33個指導原則的發(fā)布和公開征求意見，其中9個指導原則的制定旨在推動中藥傳承和新藥研發(fā)。立足于鼓勵創(chuàng)新、支持研發(fā)、規(guī)范審評、科學高效的指導原則體系初步形成。
與此同時，藥審中心以制度建設、效能監(jiān)督為手段，將內(nèi)部監(jiān)督機制融入審評權(quán)力運行的全過程；同時進一步推進藥品審評和質(zhì)量管理體系的結(jié)合和相互促進，以質(zhì)量目標為核心，將審評監(jiān)督管理工作日?；嵘|(zhì)量管理體系在藥審工作中的專業(yè)性，提高藥品審評質(zhì)量；持續(xù)開展審評員培訓，建設高素質(zhì)的藥品審評人才隊伍。
為進一步為研發(fā)創(chuàng)新提供便捷的指導和服務，藥審中心不斷豐富溝通交流渠道，形成溝通交流會議、一般性技術(shù)問題咨詢、電話咨詢、郵件咨詢和現(xiàn)場咨詢等多渠道、多層次的溝通交流模式。2019年，藥審中心接收溝通交流申請2633件，辦理溝通交流會議申請1871件，分別較2018年增長了32.6%和41.1%；已辦理的會議申請中，71.8%是藥物研發(fā)關(guān)鍵階段召開的Ⅱ類會議。